阿加糖酶β

阿加糖酶β（商品名：法布贊；英語：Fabrazyme）是由賽諾菲子公司Genzyme研發，於2001年最先在歐洲上市，2003年在美國上市，罕見病法布雷病（也叫法布里病）注射劑特效藥。2019年12月20日，賽諾菲投資公司Genzyme Europe B.V代理法布贊獲批國內大陸上市，這也是國內大陸首個治療法布雷病的藥物。法布贊的治療原理是特異性酶替代治療，相當於糖尿病人注射胰島素。一瓶/盒法布贊是35mg（毫克）。法布贊在國內大陸的定價是39900元/35mg，8995元/5mg，用藥劑量按照1mg/kg計算，每兩周用藥一次。算下來成人年治療費用約200萬元，兒童年治療費用約100萬元。2020年7月，法布贊被納入浙江省當地醫保目錄，患者只需支付總費用的20%，且全年費用不超過10萬元。^[1]^[2]^[3]^[4]^[5]

參見

孤兒藥

參考來源

^ 2020年，这16款重磅新药或将在中国上市. 鳳凰網. 2019-12-09 [2022-11-15]. （原始內容存檔於2022-11-15）.
^ 中国首个法布雷病特效药获批. 中新網. 2019-12-20 [2020-09-10]. （原始內容存檔於2019-12-21）.
^ 好消息！一年省下近百万医药费！这种特效药被纳入医保. 騰訊新聞. 2020-07-24 [2022-11-15].
^ 当罕见病迎来特效药这370多人仍旧悲伤. 經濟觀察網. 2020-06-05 [2022-11-15]. （原始內容存檔於2020-11-04）.
^ 特效药纳入医保全国首例法布雷患儿进行特异性治疗. 中新網. 2020-07-24 [2022-11-15]. （原始內容存檔於2022-11-15）.

[1] 2020年，这16款重磅新药或将在中国上市. 鳳凰網. 2019-12-09 [2022-11-15]. （原始內容存檔於2022-11-15）.

[2] 中国首个法布雷病特效药获批. 中新網. 2019-12-20 [2020-09-10]. （原始內容存檔於2019-12-21）.

[3] 好消息！一年省下近百万医药费！这种特效药被纳入医保. 騰訊新聞. 2020-07-24 [2022-11-15].

[4] 当罕见病迎来特效药这370多人仍旧悲伤. 經濟觀察網. 2020-06-05 [2022-11-15]. （原始內容存檔於2020-11-04）.

[5] 特效药纳入医保全国首例法布雷患儿进行特异性治疗. 中新網. 2020-07-24 [2022-11-15]. （原始內容存檔於2022-11-15）.

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