靶標基因是指那些編碼疾病蛋白的基因，通過藥物對其表達本身的抑制或對其表達產物功能的抑制，有可能達到對疾病的療效。因此它們往往可能成為新藥開發的藥物靶標，事先確定靶向特定疾病有關的靶標分子是現代新藥開發的基礎。
常見的靶標基因包括核內激素受體、各種酶（例如激酶、磷酸酶、ATP合成酶、蛋白酶等、細胞表面受體（如GPCRs、受體駱氨酸激酶、離子通道）、分泌的蛋白質等等。
